Tiden renner ut

Cellegift med stamcellestøtte kan stanse multippel sklerose. Likevel lar ikke nevrologene MS-pasientene få behandlingen.

BEHANDLINGSVINDU: De siste ti årene har HSCT kunnet vise til langt bedre behandlingsresultater enn bremsemedisiner. Men behandlingen har mindre effekt senere i sykdomsforløpet, skriver Sigbjørn Rogne i denne kronikken. Han har nettopp tatt HSCT ved universitetssykehuset i Firenze. Foto: Privat

  • Sigbjørn Rogne
    Lege og MS-pasient

**Multippel sklerose (MS)** er en alvorlig sykdom med forhøyet dødelighet, gjennomsnittlig levetid er redusert med 8- 10 år. Sykdomsforløpet er uforutsigbart, og nevrologene vet ikke hvem som på sikt havner i rullestol, får kroniske smerter, mister synet, og så videre. I Norge har ca. 10.500 MS, ca. 350 får det årlig, og gjennomsnittsalderen ved diagnose er 30 år. Over halvparten er helt ute av arbeidslivet 20 år etter sykdomsdebut, og MS er den sykdommen som hyppigst fører til uførhet hos unge voksne i Norge. De fleste har nedsatt livskvalitet på grunn av fatigue (kronisk tretthet), kognitive plager, smerter, og så videre.

I 1995 startet behandlingsstudier på HSCT (Hematopoietic Stem Cell Transplant) — stamcelletransplantasjon. De siste ti årene har HSCT kunnet vise til langt bedre behandlingsresultater enn bremsemedisiner. Dødeligheten etter behandling ved erfarne sentre har nå falt til mellom 0,5 og 1 prosent for mellomdoser med cellegift, og til betydelig mindre enn 0,5 prosent for behandling med lave doser cellegift. Haukeland Universitetssykehus skal nå bruke lavdose cellegiftbehandling.

Les også

- Behandlingen av MS-syke er styrt av legemiddelindustrien

En svensk artikkel fra 2014 la frem resultatene fra en studie med 48 MS-pasienter som hadde fått HSCT, og den viste at 68 prosent fortsatt ikke hadde tegn til sykdomsaktivitet fem år etter. Tilsvarende viste en amerikansk artikkel fra i år, med 145 pasienter som hadde fått HSCT, at 68 prosent ikke hadde tegn til sykdomsaktivitet fire år etter behandlingen. Denne artikkelen viste også at mange fikk forbedret funksjonsnivået vesentlig, og at mange opplevde en klart bedre livskvalitet. Tilsvarende studier for bremsemedisiner har ikke vist noen av delene.

Det er påfallende at livskvalitet ikke er blitt bedømt i de aller fleste bremsemedisinstudier. Det skyldes sannsynligvis at bremsemedisinene gir bivirkninger som senker livskvaliteten hos de fleste. En stor andel av MS-pasientene klarer derfor ikke å bruke bremsemedisiner.

64 prosent av MS-pasientene i den amerikanske studien oppfylte ikke kriteriene i studien for å få HSCT. Det er for øvrig lignende kriterier som ved Haukeland. Men de ble inkludert i studien likevel av medfølelse, blant annet fordi de hadde mer langtkommet sykdom, lavere funksjonsnivå, betennelse i hjerneområdet hvor risikoen for store funksjonstap er spesielt høy, bivirkninger av bremsemedisinene eller disse ikke var effektive nok.

43 prosent av pasientene hadde færre enn to attaker (en periode der MS-symptomene forverres, eller nye symptomer oppstår, red. anm.) året før de ble med i studien. 16 prosent var eldre enn 45 år, og mange hadde hatt sykdommen i mer enn seks år. Haukeland krever blant annet minst to attakker året før, alder under 45 år og at sykdommen har vart i mindre enn seks år. Studien viser altså at pasienter som ikke oppfyller kriteriene fastsatt av norske nevrologer, også har god effekt av HSCT.

Les også

Ap vil ha særordning for MS-pasientene

At HSCT har størst effekt på MS-pasienter som har både hissig sykdomsaktivitet og kortvarig sykdom, er en sannhet med modifikasjoner. Belegget for å kunne si det, er at eldre studier viste at HSCT hadde mindre effekt hos pasienter med veldig lavt funksjonsnivå og veldig lang sykdomsvarighet. Men det er ikke utført HSCT-studier på nydiagnostiserte eller pasienter med vanlig sykdomsaktivitet uten langvarig sykdom. Det er paradoksalt siden en vet at sjansen for å oppnå best effekt av HSCT er større jo tidligere behandlingen gis. Disse MS-pasientene kan faktisk ha best effekt av HSCT. HSCT har et behandlingsvindu, og mange norske pasienter opplever derfor situasjonen som håpløs og uverdig. HSCT kan stanse sykdommen, men siden behandlingen har mindre effekt senere i sykdomsforløpet, renner tiden ut for mange. Likevel gjør nevrologene lite, de ser på saken i et flerårsperspektiv.

Norske nydiagnostiserte MS-pasienter og mange som har hatt sykdommen i opptil 20 år, har tatt HSCT med godt resultat i utlandet, men dette har ikke påvirket nevrologene til å starte HSCT-behandlingsstudier. Tre norske MS-pasienter har fått HSCT på Haukeland siden 2011, og planen var at fem til ti skulle behandles årlig fra 2015. Antallet ble så redusert til fem grunnet kapasitetsproblemer, og nå blir det kanskje bare to. Årsaken er at HSCT er til metodevurdering hos Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten. Resultatet kommer i februar 2016. Alle nydiagnostiserte MS-pasienter oppfordres nå av nevrologene til å bruke bremsemedisin. Når de får attakk (forverring), oppfordres de til å skifte bremsemedisin. Ved neste attakk oppfordres de til å skifte igjen. MS-pasientene har i snitt attakker ca. hvert andre år, og frekvensen avtar med alderen.

Konsekvensen av nevrologenes bremsemedisinbehandling og deres strenge kriterier for HSCT, er at pasientene blir sittende igjen med svarteper. Funksjonsnivået kan være ganske stabilt og «til å leve med» i flere år, for så å falle mye etter attakk. Da oppfylles ofte heller ikke kriteriene for HSCT i utlandet. Her på universitetssykehuset i Firenze hvor jeg nettopp har tatt HSCT, understreker de at de foretrekker å behandle pasientene tidlig for å forhindre ytterligere varig nerveskade.

Les også

Bruker en million på MS-kur i utlandet

Nevrologene bestemmer hvilke MS-pasienter som skal få HSCT, mens det er hematologene (spesialist på blodsykdommer) som utfører behandlingen. Hematologene har rutinemessig brukt HSCT mot kreftsykdommer i mange år, og nevrologene har erfaring med bremsemedisinbehandling. Interferon, en medisin som allerede er kjent for å ha bivirkninger som senker livskvaliteten i behandlingen av andre sykdommer, ble tatt i bruk som den første bremsemedisinen i 1993. Siden har legemiddelfirmaer lansert flere bremsemedisiner som alle har det til felles at de har bivirkninger som reduserer livskvaliteten, og at de ikke kan stanse MS-sykdommen. Faktisk er det usikkert om bremsemedisinene kan redusere fremtidig funksjonstap i det hele tatt. Det er konklusjonen i en rapport som ble lagt ut til høring i oktober 2014 av amerikanske AHRQ, tilsvarende Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten. Her er alle studier på behandling med bremsemedisin av mer enn tre års varighet gjennomgått.

De overordnede prioriteringskriteriene for helsevesenet er alvorlighet, nytte og kostnadseffektivitet. Disse kriteriene er innarbeidet i rettighetslovgivning, prioriteringsforskrift og faglige veiledere, og det er bred enighet om at de skal legges til grunn ved prioritering. Men på tross av at alle kriteriene er oppfylt — MS er en alvorlig sykdom, og HSCT er den nyttigste og mest kostnadseffektive behandlingen - gjør nevrologene og helsemyndighetene lite og ingenting for at pasientene raskt skal få et reelt HSCT-tilbud.